Американский журнал доставки лекарств и терапии Открытый доступ

Абстрактный

Ограниченная ценность относительного снижения риска для оценки преимуществ терапии, изменяющей течение рассеянного склероза

Магд Закария

Относительное снижение риска (RRR) является фундаментальной измеримой границей, используемой для сообщения отличительных существенных результатов предварительных клинических исследований лекарств. Врачи часто ожидают, что лекарство с более высоким RRR, показанным в одном предварительном исследовании, более убедительно, чем лекарство с более низким RRR, показанным в другом предварительном исследовании, и могут дать этот план более молодым врачам и пациентам. Использование RRR в качестве доли адекватности лекарства может быть обманчивым, поскольку оно основано на идее предполагаемой популяции. Оценка RRR основана на частоте случаев ложного лечения: низкий RRR может быть клинически значимым, если частота случаев в группе ложного лечения высока, в то время как высокий RRR может быть клинически менее важным, если частота случаев в группе ложного лечения низка. Прямые беспрепятственные предварительные исследования корреляции являются лучшим способом исследования общей жизнеспособности различных лекарств. Цель этого введения - устранить эту путаницу.

Рассеянный склероз (РС) — это расстройство, характеризующееся ухудшением, демиелинизацией и дегенерацией центральной сенсорной системы (ЦНС). Признаком расстройства являются регресс и ослабление неврологических проявлений, происходящие сразу же в ходе инфекции, которые обычно связаны с областями ухудшения ЦНС и потерей миелина. Причина, вызывающая это раздражение, неясна, однако считается многофакторной, с экологическими и наследственными воздействиями, создающими универсальную реакцию иммунной системы с участием Т-клеток против ЦНС.4 Помимо интенсивных атак, динамическая нейродегенерация может происходить все чаще и характеризуется аксональным повреждением и тусклым распадом, который, как полагают, происходит из-за прямого цитотоксического движения естественной безопасной структуры, а также вредных промежуточных продуктов, таких как оксид азота. Несмотря на различное воздействие в подходящее время, неврологическое нарушение обычно становится все более явным с течением времени. Гипотеза предела неспособности утверждает, что неврологическая способность компенсирует потерю мозговой ткани до тех пор, пока не будет преодолен предел накопленного ущерба.

Частота РС следует географическому наклону; показатели возрастают по мере удаления от экватора. Считается, что это происходит из-за угла относительного проникновения солнца и его роли в создании питательного вещества D, которое играет важную роль в безопасном руководстве при переходе на его динамическую гормональную структуру. Множественный склероз чаще встречается у неиспаноязычных белых пациентов, чем в других расовых группах, и женщины страдают от него почти в 2 раза чаще, чем мужчины. Около 450 000 человек в США, кроме того, более 2 миллионов во всем мире страдают РС.

Рассеянный склероз является наиболее широко признанной причиной нетравматической неврологической инвалидности у молодых взрослых. Обычно он диагностируется на третьем и четвертом годах жизни, и люди, которые диагностируются после 50 лет, обычно могут связывать неврологические признаки, которые начались задолго до этого. Тем не менее, были учтены случаи детского начала и нового начала у пожилых людей. Было подсчитано, что до 10% пациентов с рассеянным склерозом начинаются до 18 лет. По сравнению с началом рассеянного склероза у взрослых, начало у детей связано с более длительным периодом между вводным нападением и физической инвалидностью, несмотря на то, что обычное время начала инвалидности составляет около 10 лет моложе

Целью лечения, изменяющего течение рассеянного склероза, является уменьшение раннего клинического и субклинического действия болезни, которое в конечном итоге приводит к долгосрочной инвалидности. На сегодняшний день существует 13 одобренных FDA методов лечения рассеянного склероза, корректирующих инфекцию. Они включают 7 самоинфузионных методов лечения, 3 пероральных метода лечения и 3 метода имплантации. Эти 13 препаратов имеют 8 уникальных инструментов действия (МОА), которые нацелены на определенные зоны резистентного процесса вмешательства заболевания. Они также различаются по своим частотам и курсам организации, несмотря на их профили неблагоприятного воздействия (АЭ)

Дифференциальный склероз остается глубоко необычной инфекцией, и рецидивы могут оказывать количественно определяемый и поддерживаемый эффект, справедливый для инвалидности. Тем не менее, влияние снижения рецидивов на предотвращение инвалидности у отдельного пациента остается неясным. Большие, долгосрочные, запланированные сопутствующие исследования могут объяснить, влияет ли раннее лечение на течение болезни и инвалидность. Однако совершенно очевидно, что эффективное снижение рецидивов уменьшает беспокойство, сокращает дни, потерянные на работе и других важных упражнениях повседневной жизни, и улучшает качество жизни.

Еще многое предстоит узнать об этой уникальной инфекции, но разработка доказательств в клинических работах показывает важность определения целей лечения, которые включают фокусировку на движении болезни для достижения раннего и успешного контроля. Достижение контроля с помощью препарата от РС, по всем данным, является ключевой частью ослабления физической и эмоциональной неспособности, которая может накапливаться, помогая пациентам оставаться активными и поддерживать наиболее примечательное качество жизни, насколько это возможно.