Фармакодинамические биомаркеры могут предоставить информацию о фармакологическом воздействии лекарства на его мишень. Исследования фармакодинамических биомаркеров могут дать представление о доказательстве механизма (т. е. достигает ли агент намеченной цели?) и доказательстве концепции (т. е. приводит ли попадание к мишени лекарственного средства к желаемому биологическому эффекту?). Исследования фармакодинамических биомаркеров также могут предоставить информацию об оптимальной биологической дозировке или графике приема целевого агента.
Фармакодинамические биомаркеры можно использовать для изучения связи между режимом приема лекарств, целевым эффектом и биологической реакцией опухоли. Сочетание разработки новых лекарств с целенаправленными измерениями биомаркеров ФП обеспечивает важные данные для принятия обоснованных и ранних решений «да/нет», выбора рациональных комбинаций целевых агентов и оптимизации графиков применения комбинированных препаратов. Использование конечных точек БП также повышает рациональность и эффективность проверки гипотез на протяжении всего процесса разработки лекарств, от выбора ведущих соединений в доклинических моделях до первых испытаний на людях. Учитывая эту решающую роль в проведении таргетной терапии, при разработке лекарств оправдано внедрение проверенных и надежных клинических методов анализа БП.